Genterapi - lappet genom

Christiane Fux studerte journalistikk og psykologi i Hamburg. Den erfarne medisinske redaktøren har skrevet magasinartikler, nyheter og faktatekster om alle tenkelige helseemner siden 2001. I tillegg til arbeidet for, er Christiane Fux også aktiv i prosa. Hennes første kriminalroman ble utgitt i 2012, og hun skriver, designer og publiserer også sine egne krimspill.

Flere innlegg av Christiane Fux Alt -innhold kontrolleres av medisinske journalister.

I teorien kan feil i arvestoffet allerede i dag utbedres målrettet. Men genterapi er fortsatt i sin barndom - risikoen er høy.

Medfødte eller ervervede genetiske funksjonsfeil er årsaken til mange plager - fra arvelige sykdommer til kreft. Genterapi tar vanligvis sikte på å kompensere for eller rette opp feil i den genetiske sammensetningen.

Substitusjonsterapi - Fast kode

Den øverste disiplinen innen genterapi er sannsynligvis substitusjonsterapi. Poenget er å bytte syke gener i kroppen mot friske. I det optimale tilfellet trenger en slik terapi bare å bli brukt en gang.

For substitusjonsterapi må medisinske fagfolk kanalisere terapeutiske gener inn i pasientens kroppsceller. Virus som har perfeksjonert en slik prosess for egen reproduksjon, brukes vanligvis som transportkjøretøy. For det første er viruset desinfisert slik at det ikke gjør pasienten syk. Dette fjerner alle virusgener som kan være skadelige for mennesker. Men det fungerer ennå ikke perfekt: Studier har gjentatte ganger vist svært kritiske sykdomsforløp. Forskere jobber derfor med metoder der virusene erstattes av mer kompatible kunstige transportører (vektorer).

Transportørene kan injiseres i blodet eller vevet (in vivo), eller legene tar celler fra pasienten, som deretter blir "infisert" med de friske genene i laboratoriet og deretter plantet om (ex vivo). Noen ganger, som i tilfelle av cystisk fibrose, har suksess også blitt oppnådd med pustespray. Imidlertid varte effektene bare i omtrent 30 dager.

Cystisk fibrose er en monogen sykdom der bare et enkelt gen er defekt. Forskerne legger for øyeblikket særlig håp om helbredelsen. Så langt er imidlertid metoden en drøm om fremtiden for de fleste med gener. Genterapi er fortsatt i sin barndom og innebærer høy risiko.

I Tyskland blir derfor livstruende pasienter, for det meste barn som det ikke finnes andre helbredelsesmetoder, foretrukket å bli behandlet med genterapi. De mest kjente eksemplene på denne applikasjonen er monogene immunsykdommer der bare et enkelt gen er defekt, spesielt sykdommer i immunsystemet.

Med disse er en benmargedonasjon ofte den eneste utsikten til en kur. Men det tar ofte for lang tid å finne en passende donor, og hvis pasienten ikke behandles, dør pasientene veldig unge. Som en del av genterapi er beinmargsceller utstyrt med det riktige genet og føres tilbake til pasientens kropp. Dette har allerede vært vellykket i enkeltsaker.

Tilleggsterapi - styrketrening for gener

Tilleggsterapi handler om å styrke visse genfunksjoner. Et eksempel på dette er forsøket på å smugle gener inn i immuncellene som styrker forsvaret mot kreft. Denne formen for genterapi har så langt bare blitt brukt svært sjelden fordi risikoen ikke er tilstrekkelig undersøkt.

Undertrykkelsesbehandling - Kutt ut feilsøkere

Målet med undertrykkelse er det motsatte: Målet her er å spesifikt undertrykke usunn genaktivitet. Et mulig anvendelsesområde vil være behandling av HIV-infiserte mennesker, som bruker genterapi for å stoppe spredningen av de fire i blodet.