Off-label bruk

Martina Feichter studerte biologi med et valgfag apotek i Innsbruck og fordypet seg også i en verden av medisinske planter. Derfra var det ikke langt til andre medisinske emner som fortsatt fengsler henne den dag i dag. Hun utdannet seg til journalist ved Axel Springer Academy i Hamburg og har jobbet for siden 2007 - først som redaktør og siden 2012 som frilansskribent.

Mer om -ekspertene Alt -innhold kontrolleres av medisinske journalister.

Ved bruk utenfor etiketten brukes medisiner utenfor deres offisielle godkjenning. Hvis for eksempel legen foreskriver et antibiotika som bare er godkjent for voksne til et barn, gjøres dette "off label". Her kan du finne ut hvilke årsaker det kan være for bruk utenfor etiketten og hvilke risikoer det er forbundet med det!

Hva betyr "off-label use"?

Det engelske uttrykket "off-label use" betyr "feil bruk" eller "ikke-godkjent bruk". Dette betyr bruk av et legemiddel mot plager eller sykdommer eller i visse pasientgrupper hvis behandling det aktuelle legemidlet faktisk ikke har godkjenning fra tilsynsmyndighetene.

Opptak er strengt regulert

Slik godkjenning, dvs. godkjenning, er nødvendig for hvert legemiddel: Hvis et farmasøytisk selskap har utviklet et nytt legemiddel, må det fortsatt godkjennes av myndighetene, dvs. kontrolleres og godkjennes. Den kompetente lisensmyndigheten for de fleste legemidler i Tyskland er Federal Institute for Drugs and Medical Devices (BfArM). For noen medisiner (for eksempel vaksiner) må imidlertid Paul Ehrlich Institute (PEI) gi godkjenning.

Slik godkjenning er bare gyldig for et bestemt bruksområde - for en bestemt sykdom eller et spesifikt symptom og en bestemt gruppe mennesker (f.eks. Akutt migrene med eller uten aura hos voksne). Typen påføring av stoffet (f.eks. Som en tablett eller sprøyte under huden), dosering og brukstid er også spesifisert i godkjenningen.

En produsent kan søke om flere godkjenninger for stoffet sitt fra begynnelsen, dvs. for flere anvendelsesområder. Eller han kan søke om forlengelse av en eksisterende godkjenning, for eksempel slik at et influensamedisin for voksne også blir godkjent for barn i fremtiden.

For hvert søknadsområde det søkes om, må legemiddelfirmaet sende studieresultater til tilsynsmyndighetene som demonstrerer effektiv og sikker bruk av stoffet i dette applikasjonsområdet og i dette skjemaet.

Off-label bruk under visse forhold

I praksis viser imidlertid noen medisiner seg å være nyttige for plager, sykdommer eller grupper av andre mennesker enn de som er tillatt. Produsenten kan da også søke om godkjenning for disse bruksområdene. Men fordi dette er svært kostbart og tidkrevende, klarer farmasøytiske selskaper seg ofte uten.

Så det hender at leger bruker mange legemidler utenfor godkjenningen deres ("off label") under visse forhold. Leger bruker denne off-label-bruken, for eksempel når en sykdom ikke kan behandles tilstrekkelig med legemidlene som er godkjent for dem, men et legemiddel som ikke er godkjent har vist effektivitet her.

Off-label bruk: den juridiske situasjonen

Hver lege har i utgangspunktet lov til å forskrive medisiner utenfor den respektive godkjenningen. Han burde til og med gjøre dette hvis, fra hans faglige synspunkt, det aktuelle preparatet er det beste behandlingsalternativet for en bestemt pasient. For å være på den sikre siden, anbefaler medisinske samfunn imidlertid bare bruk av medisiner utenfor etiketten hvis vitenskapelige studier har vist at stoffet også er effektivt i det ikke-godkjente bruksområdet.

Hvis legen ønsker å foreskrive et medikament "off label", er han forpliktet til å informere pasienten nøye: Han må påpeke at det aktuelle legemidlet ikke er godkjent for tiltenkt bruk. Legen må også informere pasienten om mulige alternativer, behandlingsforløpet og mulige konsekvenser og risiko.

Ansvar for bivirkninger

Hvis leger foreskriver et legemiddel etter hensikten (dvs. i anbefalt dosering) innenfor rammen av godkjenningen og pasienten opplever alvorlige bivirkninger, er produsenten ansvarlig for dette.

Situasjonen er en annen med bruk utenfor etiketten: Hvis legen foreskriver et legemiddel utenfor godkjenningen, kan han bli holdt ansvarlig for alvorlige bivirkninger. Som regel bærer ikke legemiddelfirmaet noe ansvar her.

Det er imidlertid unntak: for eksempel har noen produsenter av legemidler som inneholder valproinsyre anerkjent bruk av preparater som ikke er merket for forebygging av migrene - og dermed også påtatt seg ansvar for slik bruk.

Off-label bruk: risiko

Effekten av et legemiddel utenfor de godkjente applikasjonsområdene har stort sett ikke blitt vitenskapelig undersøkt og detaljert bevist. Det er også ofte mangel på pålitelige vitenskapelige data om mulige bivirkninger og risiko, spesielt i forhold til bruk utenfor etiketten (generelle data om uønskede effekter av et legemiddel er imidlertid vanligvis resultatet av studiene av de første godkjenningene).

Den riktige dosen er heller ikke alltid lett å estimere ved bruk utenfor etiketten, for eksempel når barn skal behandles med et voksent legemiddel. Fordi dosen og effekten av et legemiddel ikke nødvendigvis er proporsjonal med kroppsdimensjonene (høyde, vekt, kroppsoverflate). Bare å halvere dosen for en voksen på 70 kg ved behandling av et barn på 35 kg kan være feil - den reduserte dosen er kanskje ikke effektiv nok eller fortsatt for høy for barnet.

Når det gjelder bruk utenfor etiketten, orienterer leger seg vanligvis mot studier som undersøker bruk av et stoff i et ikke-godkjent område. Denne forskningen er ofte av god kvalitet og inneholder informasjon som dose og brukstid. I slike tilfeller blir bruk utenfor etiketten mindre bekymringsfullt. Imidlertid er de ikke tilstrekkelige til å få offisiell godkjenning av stoffet for bruksområdet.

Off-label bruk: eksempler

Det er en rekke aktive ingredienser som leger bruker off-label. Noen eksempler er gitt nedenfor.

Voksne medisiner for barn

Noen medisiner på markedet har bare blitt testet for effekt og sikkerhet hos voksne og har bare blitt godkjent for bruk hos voksne. Studiene på voksne som kreves for godkjenning er mindre tidkrevende for farmasøytiske selskaper enn tilsvarende studier på barn.

Dette betyr at ved behandling av barn kan leger måtte ty til "voksenmedisinering" fordi det ikke finnes tilsvarende godkjente preparater for barn.

En EU -forskrift som har vært i kraft siden 2007, tilbyr farmasøytiske produsenter blant annet spesielle insentiver for å bringe legemidler til barn på markedet - dvs. preparater hvis effektive og sikre bruk hos barn har blitt tilstrekkelig testet og deretter godkjent.

Samtidig sikrer forskriften at stoffene blir undersøkt i høy kvalitet og at de er skikkelig godkjent.

Epilepsimedisin mot migrene

Legemidlet valproinsyre har en krampestillende effekt og er godkjent for behandling av epilepsi og bipolare lidelser. Ifølge studier kan det også forhindre migrene, dvs. effektivt redusere antall migreneanfall hos voksne pasienter.

Derfor, under visse forhold, brukes den aktive ingrediensen i off-label bruk for migrene profylakse hos voksne. En av betingelsene er at godkjente legemiddel mot profylakse ikke har virket eller ikke må brukes for pasienten.

Hos barn og ungdom kan ikke valproinsyre forhindre migrene bedre enn et dummy -legemiddel (placebo). Derfor er den aktive ingrediensen ikke egnet for migreneprofylakse i denne pasientgruppen.

Kreftmedisiner "off label"

Det tar mye tid før den komplekse godkjenningsprosessen for et legemiddel er fullført - tid som ofte ikke er tilgjengelig når man behandler kreftpasienter. Derfor er off-label bruk i kreftbehandling ikke uvanlig:

I mange tilfeller har studiene som er presentert om effekt og sikkerhet av et legemiddel allerede blitt kontrollert av godkjenningsmyndigheten, og de positive resultatene av denne testen er allerede publisert, men godkjenningsprosessen er ennå ikke fullført. Inntil da vil stoffet ofte bli brukt som standard i kreftbehandling og til og med anbefalt for det i medisinske retningslinjer.

En annen mulighet: et legemiddel som er godkjent for eksempel for eksempel behandling av lungekreft, har også vist seg å være effektivt mot magekreft. Produsenten kan deretter søke om forlengelse av godkjenningen, noe som igjen er tidkrevende. I mellomtiden (dvs. midlertidig), kan leger deretter bruke lungekreftmedisinet off-label mot ondartede magesvulster.

Noen ganger sparer produsentene seg selv en tidkrevende og kostbar ytterligere godkjenning. Da kan det være at off-label bruk praktisk talt er permanent.

"Off-label" medisiner: betaler helseforsikringsselskapet?

Pasienter må vanligvis betale for "off-label" terapi av egen lomme. De lovpålagte helseforsikringsselskapene dekker bare kostnadene under visse betingelser.

En forutsetning for dette er at eksperter vurderer bruk utenfor etiketten positivt. For å gjøre dette, sjekker de vitenskapelige data om effektiviteten av stoffet i det ikke-godkjente bruksområdet. De tar også hensyn til om sykdommen er alvorlig, hvordan andre terapialternativer er og hvordan utsiktene til suksess med "off-label" terapi er.

I tillegg må det aktuelle legemidlet ha en slags godkjenning i Tyskland hvis et helseforsikringsselskap skal betale for "off-label" -søknaden.

En annen forutsetning for å anta kostnader er at produsenten av det aktuelle stoffet samtykker i bruk utenfor etiketten-dvs. anerkjenner bruken av legemidlet i det ikke-godkjente bruksområdet og påtar seg dermed ansvar for det. Da kan de lovpålagte helseforsikringsselskapene bestemme seg for å dekke kostnadene.

Dette er for eksempel mulig for de ovennevnte legemidlene som inneholder valproinsyre, som produsentene har godkjent off-label bruk for for å forebygge migrene.

Tags.:  forebygging Diagnose vaksinasjoner